Ученые из Гарварда опубликовали описание нового подхода к редактированию генома, который позволяет делать любые однонуклеотидные замены и более крупные вставки и делеции, но отличается от классического CRISPR/Cas9-редактирования большей. Последние новости. Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. Новости Интерфакс.
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Они утверждают, что осуществлять подобные опыты на органоидах гораздо легче, нежели на животных. В течение 3 дней работы форума будет представлено свыше 90 докладов, большинство из которых подготовили молодые специалисты. Это подтверждает тот факт, что, невзирая на трудности последних лет, российская наука значительно продвинулась вперед.
Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией.
В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза. В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова.
По китайским законам ВИЧ-положительным отцам не разрешалось иметь детей с помощью ЭКО, но Марк и Грейс общественность знает только их вымышленные имена мечтали о детях. Хэ Цзянькуй обманул и будущих родителей они под давлением подписали согласие на эксперимент, которое позднее признали неполным и нелегитимным и ввел в заблуждение врачей - они не знали, что имплантируют двум женщинам генетически отредактированные эмбрионы. Генетик хотел с помощью технологии CRISPR генетические ножницы воспроизвести в гене CCR5 мутацию, которая естественным образом возникает у некоторых людей европейского происхождения и блокирует проникновение ВИЧ в клетки. Теоретически, такая манипуляция должна была обеспечить младенцам иммунитет к ВИЧ.
Однако, ученые утверждают, что вмешательство Хэ на защитило девочек от вируса. Сейчас, по словам генетика, Лулу и Нане 5 лет, они здоровы и ходят в детский сад. Кроме того, в 2019 году родилась третья генетически модифицированная девочка, которую зовут Эми.
Никаких побочных эффектов выше естественного мутационного фона нами не выявлено. Первая — это наследуемое редактирование, о котором я рассказывал выше. Помимо тугоухости, эти технологии могут найти свое место при наследственной фенилкетонурии, возможно, при галактоземии. Но семей где у обоих супругов ФКУ или галактоземия — крайне мало, если вообще такие существуют. А вот семенных пар с тугоухостью наоборот аномально много, поскольку люди тянутся друг у другу, образуя семьи преимущественно внутри своего круга общения. Вторая область — это соматическое геномное редактирование.
Здесь речь идет о лечении наследственных заболеваний не у будущих как в примере с семейной глухотой , а у уже живущих людей. Отметим, что если у ребенка обнаруживается мутация какого-то гена, эта проблема может решаться либо путем доставки в клетки его организма здорового гена генная терапия , либо путем исправления гена с поломкой геномное редактирование. Примером доставки гена в клинической практике может служить лечение спинальной мышечной атрофии СМА генотерапевтическим препаратом Онасемноген абепарвовек. И именно доставка гена разумна для большинства рецессивных наследственных заболеваний. На самом деле ключевым является не возраст пациента, а момент начала клинических проявлений заболевания. В идеальном случае генотерапия должна применяться до обращения генетической программы к поломанному гену, чтобы на момент этого обращения здоровый ген уже присутствовал в клетке. В каких еще областях применимы полученные вами результаты? Например, в нашем Центре за счёт финансирования Минздрава реализуется проект ЭКЗАМЕН Экзомный Клинически Значимый Анализ Мутаций Единичных Нуклеотидов — в рамках которого всем новорожденным чьи родители подписали информированное согласие проводится скрининг всех генов на наследственные заболевания. И это больше 7000 новорожденных в год!
Ещё 10 лет назад даже представить такое было невозможно. Высокопроизводительное секвенирование — это обширный спектр диагностических подходов, крайне важных для нашей области, для репродуктологии, акушерства и гинекологии. А ещё для онкологии — молекулярное профилирование опухоли, жидкостная биопсия и пр. Но большие перспективы у NGS раскрываются и в других областях.
Например, можно ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, что может привести к появлению рубцовых изменений. Рибонуклеиновая кислота РНК является одним из трех ключевых типов молекул, вместе с ДНК и белками, которые играют важную роль в кодировании и прочтении информации в клетках живых организмов. РНК необходимы в процессах передачи генетической информации, ее чтения и регулирования.
Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов
Систему нацеливают на этот ген и отключают после того, как она выполнит нужное действие. Система геномного редактирования состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты — РНК, которая направляет белок на определенный фрагмент ДНК, чтобы разрезать его в необходимом месте. При облучении мягким ультрафиолетом в заданный момент времени они инактивируют РНК, при этом отключая систему геномного редактирования в нужной временной точке. Это дает возможность блокировать систему и оставить нетронутой вторую копию ДНК.
В результатах реализации проекта заинтересован реальный сектор экономики РФ. В частности, в рамках проекта планируется создать линии трансгенных растений из перечня основных сельскохозяйственных культур, разработать комплекс геномно-эмбриональных технологий для животноводства, вывести штаммы микроорганизмов-продуцентов незаменимых аминокислот. Создается уникальная коллекция лабораторных мышей с измененными геномами для отработки на них новых методов геномного редактирования и моделирования наследственных заболеваний человека. Уже разработана абсолютно новая нуклеаза семейства Cas, чрезвычайно перспективная для использования в сельском хозяйстве. В настоящее время готовится заявка на патент, защищающий эту нуклеазу.
Так, самый часто мутирующий ген — супрессор опухолевого роста TP53 — может подвергаться более чем тысяче вариантов «поломок».
Именно на его примере авторы статьи в Nature Biotechnology продемонстрировали работу нового подхода к скринингу мутаций, который основан на праймированном редактировании prime editing. В систему для праймированного редактирования входят pegRNA prime editing guide RNA , содержащая гидовый участок, нужный для поиска редактируемого фрагмента в геноме, и целевую последовательность, на которую этот фрагмент нужно заменить. Чтобы расширить возможности праймированного редактирования, ученые дополнили pegRNA «сенсорным» сайтом. Этот сайт, по задумке исследователей, должен быть специфичным для конкретного варианта и повторять естественную архитектуру целевого участка. Он позволяет конструировать pegRNA для тысяч генетических вариантов и одновременно генерировать для них сенсорный сайт. Новый подход к скринингу направлен на выявление мутантных вариантов, встречающихся у пациентов, и описание их функциональной роли. Праймированное редактирование позволяет вносить мутации в эндогенный TP53, а его модификация повышает точность нацеливания системы редактирования.
Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях. Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро.
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети. Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
Когда несколько лет назад появился мгновенно ставший популярным инструмент генетического редактирования генома CRISPR/Cas, казалось, что человечество сможет наконец справиться с наследственными болезнями. Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты. Когда несколько лет назад появился мгновенно ставший популярным инструмент генетического редактирования генома CRISPR/Cas, казалось, что человечество сможет наконец справиться с наследственными болезнями. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Ученым из Портленда помогла в этом технология редактирования генома CRISPR.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Кубанские Новости. Все новости. «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
| Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома | Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%. |
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Канал Наука | Дзен | самые актуальные и последние новости сегодня. |
| Международный форум по редактированию генома пройдет в России | Члены Европарламента из Польши обвинили КНР в планах по злоупотреблению исследованиями генетики, утверждая, что это может привести к редактированию генома китайских солдат и модификации вирусов. |
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Никитин доказал, что они все равно могут передать информацию через посредника, так называемый коммутатор, цепь Х. Сначала информация передается от А к Х, потом Х передает ее В. Это явление он назвал "молекулярной коммутацией". Когда я произносил эту фразу биологам, они говорили: "Не, это ерунда какая-то", — вспоминает руководитель проекта "Нанобиомедицина" университета "Сириус", заведующий лабораторией нанобиотехнологий МФТИ Максим Никитин. Поэтому открытие и стало прорывным в мире науки.
Его важность и значимость подчеркивает тот факт, что исследования Максима опубликованы в одном из самых авторитетных научных журналов мира Nature Chemistry. Ученый уверен, что феномен позволит людям познать природу самых разнообразных процессов, начиная от мгновенной памяти и старения до сложных заболеваний и тайн генетики. Избегая побочных эффектов от препарата, когда иммунная система распознает его как чужеродный белок и пытается разрушить.
Парламентарии отметили, что за изучением генома человека стоит будущее медицины. Они полагают, что развитие данного направления связано не только с созданием лекарств нового поколения, но и с рисками для безопасности. Издание сообщает, что США уже принимают законы, которые предусматривают запрет на передачу генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия».
Она может быть применена как в научных исследованиях, так и в разработке методов лечения и профилактики многих заболеваний. В то же время SpCas9D10A успешно справилась с этой задачей, разрушив гены микроРНК и подтвердив их роль в подавлении разрастания соединительной ткани. Редактирование генов некодирующих РНК приводит к изменению последовательности нуклеотидов, что нарушает их созревание и образование.
Это не мешает опытам по созданию новых трансгенных организмов, но избыточно и даже вредно для медицинских целей. Зачастую исправление того или иного гена требует точечного удаления или замены всего одного нуклеотида, а разрезание нити ДНК часто приводит к нежелательным мутациям. Поэтому молекулярные биологи активно изучают другие ферменты, менее универсальные, но более безопасные для человека и животных. Яркий пример таких веществ — так называемые эндонуклеазы, ферменты, часть которых была открыта в Институте теоретической и экспериментальной биофизики РАН в Пущино. Благодаря этому вероятность мутаций в результате неправильного соединения обрезков генома становится близкой к нулю.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Читайте также: Тропоэластин: Найден способ полностью восстановить сердце после инфаркта. Другие нарушения возникают не из-за дефектов в самом коде, а из-за ошибок считывания ДНК клеточным механизмом это называется эпигенетическими нарушениями. Ген, который сообщает клетке, как производить определенный белок, обычно взаимодействует с другими молекулами, называемыми факторами транскрипции, определяющими, сколько именно такого белка нужно произвести. Поэтому ученые ищут способы вернуть эпигенетическую активность в исходное состояние. Одним из методов, позволяющих изменить и отрегулировать гены, является система редактирование генома "цинковыми пальцами". Цинковые пальцы - один из самых распространенных типов белковых структур в нашем организме. Они могут регулировать процесс восстановления ДНК путем захвата ферментов и вырезать неправильные части кода. Мотив цинкового пальца или домен цинкового пальца - это распространенный белковый мотив, который связывает ионы цинка и образует структуру, похожую на палец.
Эта пальцеобразная структура связывается с основной бороздкой ДНК и регулирует ее транскрипцию. Цинковые пальцы обычно состоят из нескольких бета-листов и альфа-спиралей, а остатки цистеина и гистидина удерживают ионы цинка вместе. Они содержатся в различных белках, включая факторы транскрипции, ДНК-связывающие белки и ферменты. Они необходимы для многих биологических процессов, например, для восстановления ДНК, управления работой генов и взаимодействия с другими белками. Читайте также: Внутреннее ядро Земли остановило вращение и, возможно, повернуло в обратную сторону - считают учёные.
С тех пор, как наука научилась читать эти отпечатки, появилась другая проблема: как очистить, например, биологический материал древнего человека, кости или зубы, от следов человека современного? Археолог мог брать останки без перчаток. Для генетиков это грязь, которая не позволяет провести чистое и максимально достоверное исследование.
Ростовские ученые придумали раствор, который как раз в состоянии удалить то, что называется привнесенной ДНК. Ольга Арамова, аспирант Академии биологии и биотехнологии ЮФУ: «Нам нужно было каким-то образом разрушить клеточную мембрану. И затем разрушить все внутри нее. Мы сделали это, тем самым став одним из самых сильных дезинфицирующих средств на сегодня». Аспирант Ольга Арамова сейчас пишет кандидатскую диссертацию о древних народах юга России. Но не как историк, а как генетик.
Она абсолютно образцовая мама. Она абсолютно в срок родила.
И родила сама, что очень важно", — рассказывает заведующая лабораторией экспериментальной биологии Галина Сингина. Эта трехнедельная телочка теперь, без шуток, — ценнейший научный сотрудник, которому предстоит стать пионером сельхозтехнологий будущего. То есть это именно технология, которая дает возможность получать животных с заданными характеристиками. Как, например, устойчивость к заболеваниям. Это признак, который очень трудно поддается с помощью естественной селекции", — поясняет директор ФИЦ животноводства имени Эрнста Наталья Зиновьева.
Одни из них нацелены на ДНК человека, другие - на РНК, что позволяет предположить их будущее применение для лечения, диагностики или мониторинга молекулярной активности в клетках. По крайней мере, две системы, способные вносить короткие изменения в ДНК человека, могут произвести революцию в редактировании клеток млекопитающих. По мере расширения баз данных исследователи считают, что это лишь вершина айсберга в раскрытии неиспользованного разнообразия и гибкости технологии CRISPR.